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細(xì)胞治療
通用型細(xì)胞平臺
非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺
增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺

Quikin CAR-T Platform非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺

非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺（Quikin CART）利用CRISPR基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)基因敲除和CAR元件的定點(diǎn)穩(wěn)定整合。Quikin CAR-T具有工藝簡單、制備時間短、產(chǎn)品均一性高等優(yōu)點(diǎn)，還避免了隨機(jī)整合導(dǎo)致的致瘤風(fēng)險，屬于邦耀生物CAR-T管線的升級版技術(shù)平臺。該平臺開發(fā)的PD1-CD19-CART產(chǎn)品，具有PD1基因敲除和CAR均一性穩(wěn)定表達(dá)雙重優(yōu)勢；本平臺還可用于多個免疫檢查點(diǎn)敲除增強(qiáng)型CAR-T細(xì)胞的制備，快速生產(chǎn)通用型CAR-T細(xì)胞并開發(fā)動態(tài)調(diào)控的安全型CAR-T產(chǎn)品等，為今后CAR-T細(xì)胞改造提供了強(qiáng)有力的技術(shù)支持。

細(xì)胞與基因治療大事記

2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T療法“?？商K”（伊基奧侖賽注射液）在中國獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）
2022年，國內(nèi)首款用于治療r/r MM的CAR-T細(xì)胞療法西達(dá)基奧侖賽（Cilta-cel） 獲得FDA批準(zhǔn)上市
2021年，中國首款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液獲得中國NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療后復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)獲得諾貝爾化學(xué)獎
2019年6月，全球首款治療地貧的基因療法藥物Zynteglo獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市
2019年5月，全球首款治療SMA的基因療法藥物Zolgensma獲得FDA批準(zhǔn)上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的體內(nèi)基因治療臨床實(shí)驗(yàn)（EDIT-101）被FDA批準(zhǔn)，用于治療Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T產(chǎn)品Kymriah獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）
2016年，第一代單堿基編輯器被開發(fā)
2013年11月，第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9（成簇的規(guī)律性間隔的短回文重復(fù)序列）問世
2012年，全球首款A(yù)AV基因療法藥物Glybera獲得歐盟EMA批準(zhǔn)上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)
2010年，第二代基因編輯技術(shù)TALENs（轉(zhuǎn)錄激活樣效應(yīng)因子核酸酶）問世
2003年，全球首款基因治療藥物Gendicine獲得中國NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因編輯技術(shù)ZFNs（鋅指核酸酶）問世
1990年，全球首例基因治療臨床試驗(yàn)被FDA批準(zhǔn)，用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）
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