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地中海貧血（Thalassemia，地貧）是一種由于珠蛋白基因突變或者缺失而引起珠蛋白生成障礙的單基因遺傳病，主要包括α-地貧和β-地貧。地貧基因的攜帶率約占世界人口的1.5%（8000萬~9000萬），每年約誕生68000名患有地貧的兒童，是我國影響最大、發(fā)病率最高的遺傳病之一。當前地貧的常規(guī)療法主要是定期輸血、去鐵和造血干細胞移植等，其中造血干細胞移植是目前唯一可以根治β地中海貧血的方法，但費用昂貴，且配型極其困難，僅有少部分患者能獲得移植。近年來，基因療法的出現(xiàn)給患者帶來了希望，其最大的優(yōu)勢在于不需要捐贈，不需要異體移植，而且一次治療可能導致永久性的“治愈”，有望取代目前并不完美的治療方案。 基因治療（Gene Therapy）是指將外源正?；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。基因治療以其一次給藥終生治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變?yōu)橛锌赡?。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現(xiàn)出巨大的治療潛力。