2023-08-10
2023年8月1日-2日（美西時間），由全球最大的專業(yè)從事CGT研究的非營利性機(jī)構(gòu)美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會（ASGCT）組織的免疫腫瘤學(xué)會議（Spotlight on Immuno-Oncology）在西雅圖成功舉辦。8月1日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）以口頭報告的形式在該會議上公布了，其基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺（Quikin CART?）開發(fā)的治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品（管線代號：BRL-201）的最新臨床進(jìn)展數(shù)據(jù)，這也是邦耀生物BRL-201研究成果首次以口頭報告的形式在國際學(xué)術(shù)會議上展示。
會議信息
此外值得一提的是，邦耀生物BRL-201研究成果還成功入選了2023年第38屆癌癥免疫治療協(xié)會年會（SITC），將同時以口頭報告和海報展示的形式公布其最新臨床研究數(shù)據(jù)。屆時，邦耀生物CEO鄭彪博士將出席會議與國內(nèi)外CGT領(lǐng)域?qū)＜覍W(xué)者分享與交流新型基因編輯技術(shù)及細(xì)胞治療的臨床潛力與應(yīng)用前景。
SITC會議信息：
年會舉辦時間：2023年11月1日~5日（美西時間）
口頭報告時間：2023年11月4日 3:20 PM - 4:45 PM
口頭報告題目：首個基于CRISPR基因編輯技術(shù)的非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T細(xì)胞（BRL-201）在治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤中體現(xiàn)高安全性和有效性：I期臨床研究
摘要編號：690
關(guān)于“BRL-201”
BRL-201，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），是利用邦耀生物自主研發(fā)的非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺（Quikin CART?）開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品，這也是世界首個靶向CD19非病毒PD1定點(diǎn)整合的CAR-T產(chǎn)品。于2022年12月14日國內(nèi)IND獲得批準(zhǔn)，正式進(jìn)入注冊臨床階段。
產(chǎn)品優(yōu)勢：
1、成本低，可惠及更多患者
BRL-201是在不使用病毒載體情況下，利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)對T淋巴細(xì)胞中PD1位點(diǎn)精確編輯，定點(diǎn)插入針對腫瘤細(xì)胞的靶向CD19的CAR分子，使用非病毒生產(chǎn)工藝可以極大減少因使用病毒載體帶來的高昂成本，減少復(fù)雜的生產(chǎn)工藝。
2、制備快，適用進(jìn)展快的患者
從生產(chǎn)工藝來看，傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品的制備時間都比較長，這極大增加了患者等待用藥的時間，也意味著這樣的CAR-T產(chǎn)品無法用于腫瘤進(jìn)展非?？斓幕颊?。而邦耀生物的BRL-201產(chǎn)品采用非病毒制備方式，工藝簡單，只需一步制備，即可同時實(shí)現(xiàn)CAR的持續(xù)性表達(dá)和T細(xì)胞內(nèi)源基因的調(diào)控，大大縮短了整個CAR-T的制備時間，最短3天即可完成制備，極大提高了產(chǎn)能，可及時用于腫瘤進(jìn)展快患者的治療。
3、更安全，保證產(chǎn)品的均一性
非病毒定點(diǎn)整合可以讓每個CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點(diǎn)，能避免隨機(jī)插入導(dǎo)致的致瘤風(fēng)險，最大程度保證了CAR-T產(chǎn)品的安全性和有效性。在開展的BRL-201治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤臨床試驗(yàn)（IIT）中，21例患者接受治療后，未觀察到CAR-T治療相關(guān)的神經(jīng)毒性和2級以上細(xì)胞因子風(fēng)暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。
4、更有效，打破復(fù)發(fā)難治枷鎖
BRL-201的臨床研究結(jié)果證明了該產(chǎn)品具有出色的臨床有效性，是迄今為止全球CAR-T細(xì)胞治療難治復(fù)發(fā)淋巴瘤中高緩解率和低毒副反應(yīng)的最好臨床結(jié)果，且患者長期獲益顯著高于現(xiàn)有同類病毒CAR-T產(chǎn)品，據(jù)最新臨床數(shù)據(jù)，mPFS從2.9-12.8個月（現(xiàn)有病毒CAR-T）提高到20.8個月（邦耀BRL-201 CAR-T）。單細(xì)胞測序結(jié)果表明，BRL-201細(xì)胞產(chǎn)品中存在高比例的記憶性T細(xì)胞且具有更強(qiáng)的抗腫瘤免疫功能，回輸后的CAR-T細(xì)胞具有長期存續(xù)的能力。
